По словам исследователей из Медицинской школы Перельмана при Университете Пенсильвании, некоторые пациенты испытали даже 10 000-кратное улучшение зрения после получения максимальной дозы терапии.
Такое 10 000-кратное улучшение равносильно тому, что пациент может видеть свое окружение в лунную ночь на открытом воздухе, вместо того чтобы нуждаться в ярком освещении в помещении перед лечением.
В исследовании фазы I/II приняли участие 15 человек, в том числе трое детей. У каждого пациента был врожденный амавроз Лебера в результате мутаций в гене GUCY2D, который необходим для производства белков, критических для зрения. Это специфическое состояние, которое поражает менее 100 000 человек во всем мире и сокращенно обозначается как LCA1, вызывает значительную потерю зрения уже в младенчестве.
У всех испытуемых наблюдалась серьезная потеря зрения, а их наилучший показатель зрения был равен или хуже 20/80 — это означает, что если человек с обычным зрением мог четко видеть объект на расстоянии 80 футов, этим пациентам пришлось бы подняться как минимум на 20 футов, чтобы увидеть его.
Очки приносят таким пациентам ограниченную пользу, поскольку исправляют нарушения оптической фокусирующей способности глаза и не способны устранить медицинские причины потери зрения, такие как генетические заболевания сетчатки.
В ходе генной терапии улучшения были замечены быстро, часто в течение первого месяца, и продолжались по крайней мере 12 месяцев. Наблюдения за участвующими пациентами продолжаются. Трое из шести пациентов, принимавших высокие дозы, которые были протестированы на прохождение курса мобильности при различных уровнях освещенности, достигли максимально возможного балла. В других тестах использовались таблицы для проверки зрения или измерялись самые тусклые вспышки света, которые пациенты воспринимали в темной среде.
В первую очередь исследование пыталось определить безопасность генной терапии и ее различных дозировок. Исследователи обнаружили, что у некоторых пациентов были побочные эффекты, но подавляющее большинство из них были связаны с самой хирургической процедурой.
Наиболее распространенным побочным эффектом было конъюнктивальное кровоизлияние, разрыв мелких кровеносных сосудов под прозрачной поверхностью глаза, которое зажило. У двух пациентов было воспаление глаз, которое устранили курсом стероидов. Никаких серьезных побочных эффектов, связанных с исследуемым препаратом, не было.
Хотите бросить курить?
