Препарат ALPHA-003 предназначен для сохранения целостности жизненно важных структур мозга и защиты клеток от разрушения, вызванного воспалением. Препарат работает с тау-белком, который в здоровых нейронах стабилизирует микротрубочки, поддерживающие форму нейронов и обеспечивающие механическую поддержку.
При мутациях тау-белок способен образовывать токсичные клубки, которые разрушают клетчатые структуры, — именно это наблюдается при болезни Альцгеймера и хронической травматической энцефалопатии. Тау-белки обеспечивают структурную поддержку для нейронных микротрубочек. При тауопатии они слипаются друг с другом, вызывая деградацию нейрона.
Поскольку на текущий момент никто не нашёл способа предотвратить мутацию тау-белка и разрушение микротрубочек, новый препарат стал прорывом в этой области.
Доклинические исследования свидетельствуют о том, что препарат работает и преодолевает гематоэнцефалический барьер у млекопитающих, который обычно защищает мозг от вредных веществ. А это означает, что ALPHA-003 напрямую воздействует на клетки мозга, поэтому коллектив намерен начать клинические испытания в 2026 году.
Ожидается, что препарат будет использоваться для лечения болезни Альцгеймера, а также прогрессирующего надъядерного паралича, редкого паркинсоноподобного расстройства.